让盲人重见光明也许将不在是只有在书本上才能见到的惊世壮举。曾经所谓的“奇迹”如今已成为了科学界竞相探索的热点课题。究竟什么才是视力恢复的关键所在呢?毋庸置疑,“干细胞疗法”当仁不让。
尽管在治疗遗传性眼科疾病视网膜色素变性(RP)方面仍存诸多限制。然而,开始于2011年11月的一个干细胞治疗实验已经帮助10位受试者恢复了部分视力。
视网膜色素变性是一种至今尚无法彻底治愈的进行性眼科疾病,是最常见的导致遗传性视力障碍的因素,全世界因其致盲的患者高达150万。它是一组遗传性视觉功能异常疾病的总称,该疾病通过破坏视网膜细胞的光感应能力,导致患者的视力不断下降,直至完全失明。大多数情况下,由于视网膜色素变性患者的视网膜光感受器细胞逐渐坏死,他们的周围视力首先开始减退,最终形成所谓“管状视野”。随着时间的流逝,管状视野的范围会越来越小,直到有一天,眼前的最后一丝光亮也将变成黑暗,他们就此完全失明。这种难以避免的视力减退一般出现在患者青少年时代,直至成年时,所有的视觉功能将最终丧失。
菲律宾眼科学会副主席,圣卢克医疗中心生物技术研究部门眼科学研究员哈维·S。·威博士(Dr. Harvey S. Uy)认为:“视网膜色素变性是令人感觉最为痛苦的一种眼科疾病,因为,患者在出生时,视力大多完全正常。”
菲律宾的10万患者。
威博士介绍到,在欧美,视网膜色素变性的发病率约为四千分之一,另根据《北京眼病调查》的统计数据,其在中国的检出率高达千分之一。放眼菲律宾,威博士估计,全国约有10万患者。
现年67岁的女商人玛尼尔·K。·约瑟是10位通过干细胞疗法得以恢复视力的患者之一,2011年,她参加了一个由威博士领衔的借助干细胞疗法治疗视网膜色素变性的研究,成为了一名受试者。她介绍到:“朋友们经常抱怨我在拍照的时候漏拍了他们的头或者脚,那时,我开始意识到,自己的视力可能出了一些问题。那还是十五六年前的事情,数码照相机时代还远没有到来,因此,每次拍照的时候,我都需要十分费力地在取景器中再三确认。”在国内外遍访名医之后,约瑟才最终了解到,自己患上了视网膜色素变性。后来,医生表示,她的“功能性视觉”可以保持到80岁。她开始每天服用15000个国际单位的维生素A棕榈酸,这一剂量对于常人而言显得很高,然而,作为一位视网膜色素变性患者,这又是必须的,只有这样,他们病情的发展才能得到延缓。然而,到了60岁的时候,约瑟的视力却仅剩下了17%,她开始使用盲杖,带墨镜以保护自己的眼睛,陷入了没有他人帮助则寸步难行的境地。
前往威博士楚就诊之前,约瑟也曾经有机会接受一种名为“胚胎干细胞治疗”的疗法。然而,由于对其中DNA的来源感到无法泰然处之,她最终选择了放弃。
后来,她的一位因严重的心脏病导致行动及呼吸困难的朋友接受了“自体干细胞疗法”,即从患者自身采集干细胞。约瑟介绍到,最终,那位朋友完全康复,如今已能够与正常人一起在健身房中参加运动了。
见证奇迹
约瑟谈到:“这好似见证了奇迹的诞生。既然这种方法能够治疗她的疾病,对我应该也会有效。”
她咨询了威博士,并与一家在马尼拉设有办公室的德国组织及细胞存储公司Ticeba取得了联系,聘请了一支由公司创始人和总经理克里斯托弗·甘斯领导的工作团队为其进行细胞采集。
约瑟介绍到,甘斯的团队首先在其身上采集了一定量的干细胞,冷冻后送往德国海德堡,在那里,这些细胞将经过分离、处理及有效培养等数个步骤,最后,他们会将其再次冷冻,送回菲律宾。每次眼部注射的计量仅为0.05毫升,出于健康的原因,其他剩余的绝大部分干细胞则会以静脉注射的方式重新回到患者体内。
威博士介绍到:“对于视网膜色素变性患者而言,他们的视网膜和眼底细胞的功能会逐渐出现异常,最终完全丧失。干细胞疗法的目的就是利用全新培养的干细胞取代这些病变组织,从而达到恢复视力的目的。大量的动物实验显示,干细胞具有分化为功能正常的视网膜细胞的能力,以此改善患者的视力状况。”
威博士表示,他们从患者耳后区域直接采集人体干细胞,这种自体干细胞的采集模式相较于从其他人体内获取细胞有着明显的优势,因此,这种方法得到了国家卫生部的大力支持。他谈到:“在现行注射剂量的情况下,患者需要3至6个月的时间才能感受到视力的进步。”
然而,约瑟却仅用了几个星期就感觉到了明显的变化。不仅在视力上有所好转,过去那种泪液大量分泌的症状也大为减轻。她解释道,对于视网膜色素变性患者而言,经常眼泪汪汪的情况早已司空见惯。
第二次注射治疗之后,伴随着视力的不断进步,她的暗适应能力也有了明显的提高。恰在此时,他们举家前往香港度假。孩子们去迪斯尼乐园游玩的那一天,独自留在酒店里的约瑟决定只身出门,这是她多年来的首次类似尝试。
约瑟表示:“直到这一切最终成为现实,我都无法设想只身冒险外出究竟会发生什么事情。然而,我必须这样做。”
像健全人一样生活
当家人回到酒店的时候,他们惊奇发现,房间里堆满了大包小包,这是某人一整天疯狂购物的成果。她谈到:“还有什么事情可做呢?我去购物了!又一次能够像健全人一样的生活,独自出行,使我感到无比轻松。”
如今,接受了第三次干细胞注射治疗后,约瑟的视力恢复到了20/25。这一视力意味着她能够清楚读出从视力表第二行到最后一行的所有字符,拍照的时候,也绝不会漏掉别人的头和脚了。
然而,这种疗效是永久性的吗,如今的视力程度是否能够得到长久的保持?还是说,病人需要定期的接受持续的治疗呢?
威博士谈到:“我们先前利用采集自患者自身皮肤的干细胞所做的实验显示,他们的视力会在接受治疗之后得到迅速提高,病保持在较高的水准。如今,我们正在探索,增加注射次数是否有可能进一步改善其视力状况的问题。”
迄今为止,治疗研究工作已经持续了两年之久,受试者的视力全都保持十分良好,至于未来,目前仍尚无定论。接受了三次注射之后,所有的治疗工作已经宣告结束,如今,我们正拭目以待,日后,他们的视力“可能持续改善,也可能每况愈下,亦或保持不变。”
所有的治疗都取得了明显的效果,例如,有些原先仅有光感的受试者,如今已经能够清晰地分辨物体的运动轨迹了。研究发现,越早接受干细胞治疗,患者所取得的疗效也就越好。威博士表示:“人们可以将视网膜色素变性的治疗情况比作一辆车从静止状态起步的过程。一辆静止的汽车想要达到100公里的时速,自然要花费较长的时间和较多的汽油。如果患者的症状较轻,还能有50%的残余视力,那就好像一辆原本已是时速50公里的汽车,自然,此时想要加速到100公里所耗费的时间要少得多。目前,我们正在研究,加大干细胞的注射量是否有可能加速视力恢复的进程。”
威博士表示,迄今为止,他尚未发现这种治疗方法存有任何明显的副作用及形成肿瘤的可能性。由于干细胞完全取自患者的自身皮肤,这彻底杜绝了产生任何排斥反应的几率。他谈到:“由于患者无需任何药物来控制免疫系统的反应,因此彻底规避了由使用免疫抑制类药物而产生二次感染的风险。眼部注射之后出现感染的概率也很低。因为采取了适当且干净的操作规程,目前,我们的受试者尚无任何受到感染的记录。”
如今,眼部注射后出现感染的几率约为万分之一。眼部的干细胞治疗会导致短暂的轻微眼压升高现象,这一切仅需定时使用眼药水便可完全控制。威博士认为,这一发现预示着,干细胞治疗可能会对眼压偏低或眼球萎缩有着良好的治疗效果。她谈到:“干细胞治疗的最大优势在于,它对许多无法治愈的眼科疾病都可能产生奇效,从而,大幅度改善患者的生活质量。然而,成本过高则是其难以克服的障碍。”